Des chercheurs américains ont réussi à "corriger" l'ADN d'embryons humains pour supprimer une mutation responsable d'une maladie héréditaire.
Entre espoirs et craintes. C’est là que se situe CRISPR-cas 9, la technique d’édition de gènes, développée par Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna. La méthode est « simple » (comparée à d’autres techniques de génie génétique !) et peu coûteuse : deux arguments de poids pour séduire les chercheurs. Mais surtout, elle est très puissante et pourrait, dans l’absolu, permettre de « corriger » des anomalies génétiques aux conséquences graves, voire létales.
Ces ciseaux moléculaires signeraient-ils donc la fin des maladies génétiques ? Peut-être bien. Mais il y a souvent loin des résultats expérimentaux aux applications cliniques. Pourtant, là, tout va vite, très vite, trop vite pour certains. Après des recherches menées en Chine qui avaient ému la communauté scientifique internationale, ce sont cette fois-ci des chercheurs de Portland qui ont annoncé avoir réussi à corriger une mutation responsable d’une maladie cardiaque grave, chez des embryons humains.
Efficacité confirmée
Ces travaux, publiés dans la revue scientifique Nature, ont porté sur une forme héréditaire de cardiomyopathie hypertrophique. Cette maladie, qui conduit à l’épaississement des parois du cœur, peut provoquer des symptômes graves, voire des morts subites.
Shoukhrat Mitalipov et ses collègues de l'Oregon Health & Science University ont fécondé des ovocytes provenant de donneuses en bonne santé avec le sperme d’un homme porteur d’une mutation sur le gène MYBPC3, connue pour être responsable de la maladie. Les scientifiques ont ensuite comparé le devenir de ces embryons après 3 jours de développement, avec ou sans traitement par CRISPR-cas9.
Au total, un peu plus de 50 embryons « édités » ont été comparés à une vingtaine d’embryons contrôle. Et les scientifiques ont constaté une grande efficacité de la technique : les deux tiers environ des embryons traités contenaient deux copies normales du gène MYBPC3, contre 50 % seulement pour les embryons contrôles.
Bagikan Berita Ini
0 Response to "Cardiopathie héréditaire : la mutation corrigée grâce à CRISPR-cas9"
Post a Comment