Le responsable de cet essai se réjouit de résultats "spectaculaires" et espère qu'il ouvre "une nouvelle ère pour les thérapies géniques pour l'oreille".
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A 18 mois, la petite Opal Sandy est la plus jeune enfant à recevoir ce type traitement contre la surdité. Cette fillette britannique atteindre d'une maladie génétique peut désormais entendre grâce à une thérapie génique, a annoncé jeudi 9 mai le service public de santé au Royaume-Uni (NHS). "Ces résultats sont spectaculaires et meilleurs que je ne l'espérais", a déclaré le professeur Manohar Bance, de l'hôpital universitaire de Cambridge, chercheur en chef d'un essai mondial baptisé CHORD, qui a commencé en mai 2023.
Ce nourrisson souffre d'une neuropathie auditive causée par une perturbation des signaux nerveux de l'oreille interne vers le cerveau. Premier à tester ce protocole, il a reçu une injection dans la cochlée (partie de l'oreille interne) sous anesthésie générale. Quatre semaines suivant l'opération, Opal Sandy réagissait aux sons, explique le NHS. Après 24 semaines, son audition était quasi-normale pour les sons doux, comme les murmures. Aujourd'hui âgée de 18 mois, la petite fille répond à la voix de ses parents et peut prononcer des mots comme "papa" ou "au revoir".
"C'est, nous l'espérons, le début d'une nouvelle ère pour les thérapies géniques pour l'oreille interne et beaucoup de types de perte d'audition", commente Manohar Bance. Environ 20 000 personnes au Royaume-Uni, en Allemagne, en France, en Espagne et en Italie sont atteintes de surdité en raison d'une anomalie d'un gène qui produit l'otoférine, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l'oreille interne pour communiquer avec le nerf auditif.
D'autres études similaires sont en cours ou étaient sur le point de commencer en début d'année aux Etats-Unis, en Europe et en Chine, dont certaines ont réussi. En début d'année, l'hôpital pour enfants de Philadelphie a annoncé qu'un garçon de 11 ans "né sourd profond" entendait "pour la première fois de sa vie" après une thérapie génique. Quatre mois après l'opération, l'enfant ne présente plus qu'une perte auditive légère à modérée.
Une étude publiée en début d'année dans la revue médicale The Lancet a révélé qu'un traitement similaire administré en Chine à six enfants sourds avait permis à cinq d'entre eux de retrouver l'ouïe.
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