Téléthon: vos dons ont permis "une véritable révolution médicale"

Serge Braun est le directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.

"Une grande partie des fonds du Téléthon vont être consacrés à la recherche. C'est entre 50 et 70 millions d'euros consacrés tous les ans à la recherche (sur 100 euros récoltés, 80 sont utilisés pour la recherche médicale, 12 pour les frais de collectes, et 8 pour les fais de gestion). Grâce à cela, en 30 ans c'est une vraie révolution qui s'est instaurée. Il faut se souvenir qu'au début du Téléthon en 1987, on ne connaissait qu'une petite poignée de gènes responsables de ces maladies, avec très peu de traitements. Personne ne s'intéressait à ces pathologies, les malades n'étaient pas intégrés à la société et les enfants – parce que la moitié de ces maladies touchent les enfants - n'avaient aucune chance de s'intégrer dans le cursus scolaire.

Aujourd'hui, on est passé d'un désert scientifique à des pistes thérapeutiques, à des traitements reconnus, dont certains déjà remboursés par la sécurité sociale pour un certain nombre de maladies: des myopathies, des maladies neuromusculaires et d'autres maladies rares. Et des thérapies qui n'existaient pas à l'époque sont en train de s'imposer aujourd'hui dans l'arsenal thérapeutique, comme la thérapie génique par exemple, où l'on va suppléer les gènes malades par des gènes 'sains'.

"On a gagné 15 ans d'espérance de vie pour les malades aux pathologies les plus graves"

On a aussi amélioré les techniques médicales utilisées. Rendez-vous compte, depuis le début du Téléthon, on a gagné 15 ans d'espérance de vie pour les malades aux pathologies les plus graves! On parle aussi de guérison pour un certain nombre de maladies comme la maladie des 'bébés bulles', qui est une maladie du système immunitaire. Tout ça c'est grâce au téléthon, qui a vraiment fait la différence.

Petit à petit, on récolte les fruits de tout ce qui a été semé, et on voit pour des maladies pour lesquelles il n'y avait aucun espoir il y a encore quelques années, des thérapeutiques qui ont fait leurs preuves. Cela concerne par exemple la myopathie de Duchenne, ou l'amyotrophie spinale infantile qui touche la moelle épinière, et sur laquelle on peut intervenir de manière très forte. On pourra peut-être sauver des enfants dans les années qui viennent.

"20 ans pour mettre au point un médicament"

La recherche, c'est long. Comprendre les maladies prend du temps. De l'idée de départ des chercheurs et la mise au point éventuelle d'un médicament reconnu par les autorités de santé, rien que ça, ça prend 20 ans. C'est une génération pour mettre au point un médicament. Il y actuellement 33 essais cliniques pour 26 maladies différentes. La moitié d'entre elle concernent des myopathies, les autres concernant des maladies rares touchant l'œil, le cerveau, la peau, le système immunitaire… Il y a des médicaments qui ont passé tout ce parcours, d'autres qui le commencent, d'autres qui sont au milieu du gué, et le Téléthon est important pour faire en sorte que l'on transforme ces avancées en médicament pour un maximum de malades. Ce sont des thérapies, pour les plus innovantes, qui sont très chères à développer.

On est dans un course contre la montre et contre la mort. Je me souviens de beaucoup d'enfants, il y a une vingtaine d'années au début des recherches, qui savaient que cela ne les servirait pas, mais qui disait être heureux de participer à cette aventure pour qu'elle serve à d'autres. Et aujourd'hui c'est en train de servir.

"Utile aussi pour d'autres maladies comme Alzheimer ou le cancer"

Quand on voit les 30 ans d'histoire du Téléthon, parler de révolution médicale ce n'est pas un mot galvaudé. C'est une vraie révolution médicale qui s'est opérée et qui va encore s'opérer, et qui ne peut que rendre optimiste pour l'avenir. Avec la mise au point de la thérapie génique, mais aussi de la chirurgie du gène, on peut bloquer grâce à une molécule un gène responsable d'une maladie - un gène de tumeur, un gène de virus. Et ces molécules mises au point grâce à la recherche sur des maladies rares sont en train de se développer pour toute une série de maladies plus courantes: Alzheimer, cancers, maladies cardiovasculaires… On peut vraiment parler de révolution médicale.

Je me souviens un jour dans un comité scientifique, un collègue étranger qui m'a demandé pourquoi on était en France aussi en avance dans le domaine de la thérapie génique. J'ai répondu que c'était grâce au Téléthon."

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