Syndrome de Cloves. Un simple comprimé pour vaincre la maladie ?

Des chercheurs français ont découvert un médicament qui serait efficace contre le syndrome de Cloves, aussi appelé syndrome « d’Elephant man ». Cette maladie génétique rare provoque une croissance anarchique de certaines parties du corps. Aujourd’hui, 19 patients suivent ce traitement prometteur.

Un simple comprimé pour venir à bout d’une maladie génétique rare. Cette découverte de chercheurs français redonne de l’espoir à tous les malades touchés par le syndrome de Cloves, également appelé syndrome « d’Elephant man », une affection qui provoque une croissance anarchique de certaines parties du corps.

Un comprimé par jour, contenant une molécule simple, se montre efficace contre cette maladie qui déforme les organes voire des parties du corps, selon l’étude publiée mercredi 13 juin dans la revue Nature.

Testé sur un patient paraplégique

Guillaume Canaud, chercheur à l’Inserm et à l’université Paris-Descartes, est à l’origine de cette découverte. Après avoir reçu l’autorisation exceptionnelle de l’agence française du médicament (ANSM), il a testé le médicament sur Emmanuel.

Le docteur Guillaume Canaud, chercheur à l’Inserm et à l’université Paris-Descartes, est à l’origine de cette découverte. Ici avec l'un de ses patients, Emmanuel. | AFP/ALAIN JOCARD

Chez cet ingénieur aéronautique de 29 ans, la maladie se manifestait par une hypertrophie de la jambe gauche, une scoliose, et des malformations des vaisseaux qui l’avaient laissé paraplégique, en abîmant sa moelle épinière. Son état avait tellement empiré, avec un cœur comprimé par une tumeur non cancéreuse, qu’il ne devait plus subir d’opération et qu’on ne lui laissait que quelques mois à vivre.

« Beaucoup moins de douleurs »

« Très vite on a vu que ça fonctionnait, selon le Dr Canaud. Il nous a dit ce que tous les autres patients nous ont dit : qu’il ressentait beaucoup moins de douleurs, qu’il se passait quelque chose ».

Les photos prises par le médecin montrent des transformations spectaculaires. Des corps martyrisés par des masses vasculaires et des excroissances (pieds ou bras enflés, bosses énormes, etc.) ont repris une forme plus saine. Ils sont aujourd’hui 19 patients à suivre ce traitement. La plus jeune a quatre ans.

Sans effet secondaire pour l’instant

Le traitement présente deux gros avantages : il est très simple (un comprimé le matin) et sans effet secondaire notable, pour l’instant.

L’hôpital Necker attend un afflux de patients réclamant le même traitement. Il a prévu sur son site internet un formulaire pour leur permettre de renseigner leur cas, et d’être contactés pour rejoindre ce qui n’est, pour l’instant, qu’un protocole expérimental.

D’après le Guillaume Canaud, « on peut estimer qu’il y a un millier de patients en France, mais sûrement plus que ça en réalité, car il y a un sous-diagnostic ».

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