Une nouvelle thérapie génique révolutionnaire contre le cancer du sang

"Ce qui était illusoire il y a vingt ans est devenu possible", s'enthousiasme le professeur Nicolas Boissel, hématologue à l'hôpital Saint-Louis, à Paris. Deux hôpitaux parisiens viennent d'être labellisés pour développer les traitements par cellule CAR-T, un traitement révolutionnaire contre le cancer du sang.

Les hôpitaux Saint-Louis et Robert-Debré seront donc parmi les premiers en Europe à développer cette nouvelle thérapie, a indiqué l'Assistance publique Hôpitaux de Paris (APHP) au Parisien. Et l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) vient d'accorder aux laboratoires Gilead-Kite et Novartis des autorisations temporaires d'utilisation, en attendant sa mise sur le marché.

Le principe est le suivant: les cellules CAR-T, modifiées en laboratoire, sont injectées au patient. Elles viennent ainsi modifier génétiquement ses cellules immunitaires - les lymphocytes T - afin de les munir d'un récepteur capable de s'attaquer aux cellules cancéreuses.

80% de rémission chez la leucémie de l'enfant

Pour l'instant, ils ne sont qu'une petite trentaine de patients en France à avoir été traités dans le cadre d'essais cliniques. Mais les chiffres sont prometteurs. Chez la leucémie de l'enfant, le taux de rémission s'élève à plus de 80%. Les CAR-T s'avèrent particulièrement efficaces contre les leucémies aiguës, les lymphomes (B), normalement insensibles aux traitements traditionnels comme la chimiothérapie.

"Nous allons de surprise en surprise", se félicite le professeur André Baruchel, chef du service d'hématologie pour enfants de l'hôpital Robert-Debré. Quant à Nicolas Boissel, responsable de l'unité d'hématologie des 15-25 ans à l'hôpital Saint-Louis, il a lui aussi été l'un des premiers à utiliser la technique du CAR-T en France.

"C'est plus que prometteur, c'est révolutionnaire", s'enthousiasme l'hématologue au journal Le Parisien. "Concrètement, cela signifie que nous avons aujourd'hui des personnes qui se pensaient condamnées et qui sont retournées à l'école, au travail..."

En 2016 déjà, plusieurs hématologues s'était réjouis du développement de cette technique. "Les lymphocytes T sont un médicament vivant, qui peuvent rester dans notre organisme pendant toute notre vie", expliquait la chercheuse Chiara Bonini, une hématologue de l'institut universitaire San Raffaele, à Milan, qui parlait elle aussi de véritable "révolution".

Nicolas Boissel ne cache cependant pas que le traitement doit encore être amélioré. La thérapie provoque encore aujourd'hui des effets secondaires comme de fortes fièvres, la détérioration de certains organes, voire des comas.

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